Нобелевскую премию по медицине поделят на троих

Нобелевскую премию в области медицины и физиологии 2007 г. получат трое ученых, открытия которых позволили превратить обычную лабораторную мышь в мощнейший исследовательский инструмент. С помощью технологий стволовых клеток и генных модификаций ученые могут создавать мышей с заданным набором генов.

Как сообщил сегодня Нобелевский комитет, первая в этом году Нобелевская премия будет разделена между американцами Марио Капеччи и Оливером Смитиесом, а также британцем сэром Мартином Эвансом. Премия и награда в 1,08 млн евро будет разделена между ними за открытие "принципов внедрения специфических генных модификаций за счет использования эмбриональных стволовых клеток".

Как говорится в официальном пресс-релизе, их открытия "привели к созданию чрезвычайно мощной технологии, называемой направленным воздействием на гены мышей. В настоящее время она применяется почти во всех сферах биомедицины - от базовых исследований до разработки новых методов лечения".

Как всегда, Нобелевская премия присуждается открытию, которое уже доказало свою практическую пригодность и научную ценность. Однако в отличие от многих других открытий нобелевских лауреатов, эта работа может принести еще больше пользы в будущем.

Идеальная лабораторная мышь

Говоря простым языком, технология, разработанная учеными, позволяет "удалять" из генома мыши почти любой ген, не затрагивая все остальные. На сегодняшний день "удалить" можно около 10 тыс. генов - примерно половина из всех имеющихся у мыши. На практике это означает, что ученые могут экспериментально проверить, за что отвечает тот или иной ген у млекопитающих, и создать "мышиную модель" наследственной болезни. Следует отметить, что технология не позволяет "удалять" гены у живущих мышей, а лишь позволяет создавать животных с заданными генетическими параметрами.

Допустим, выведя поколение мышей без определенного гена, можно понять, что эта пара хромосом отвечает за развитие определенного наследственного заболевания. Отследив этот ген у человека, медики могут лучше понять процесс развития болезни или в будущем разработать лекарство, которое будет прицельно "выключать" вредоносные гены не только у мышей, но и у человека.

Ученым уже удалось разработать более 500 разных видов "генномодифицированных мышей", которые моделируют различные заболевания людей, например, такие как заболевания сердечно-сосудистой системы, разные формы диабета или рака.

История открытия

Американскому исследователю итальянского происхождения Марио Капечии удалось доказать, что "дефективные" гены, отвечающие у млекопитающих за развитие болезней, можно модифицировать при помощи внесенного из вне "правильного" ДНК. В свою очередь Оливер Смитиес попытался применить эту технологию для лечения некоторых наследственных заболеваний крови у человека, исправляя болезнетворные мутации в костном мозге человека.

При этом выяснилось, что влиять можно не только на уже "включившиеся в работу" гены, но и на те, что спят в ожидании появления "триггера". То есть это означает, что теоретически можно изменить любой ген.

Однако открытия, сделанные Капеччи и Смитиесом, не позволяли животному с измененной ДНК передавать эти изменения по наследству. И здесь пригодились исследования британца Мартина Эванса, который открыл, как можно передавать генетическую информацию от одного семейства мышей потомкам другого.

Он выяснил, что, если эмбрионам мышей с некоторым потомственным заболеванием ввести определенные клетки, полученные из эмбрионов семейства здоровых мышей (эмбриональные стволовые клетки), то родившиеся из этого эмбриона мыши уже не будут иметь наследственного заболевания.

Таким образом Эвансу удалось открыть механизм, который позволяет передавать генетические изменения по наследству. В 1986 г. Капеччи и Смитиес решили использовать открытие Эванса. При помощи своей технологи генетического изменения они "подправили" одну культуру стволовых клеток мышей и на ее основе в 1989 г. смогли вывести первое поколение "генномодифицированных" мышей.

С тех пор технология дорабатывалась и становилась более доступной, что позволило вывести сотни разных модификаций. Более того, сейчас ученые смогли выводить мышей, мутации у которых "включаются" в определенный момент времени или же затрагивают только отдельные органы.

Теперь, говорится в сообщении Нобелевского комитета, при помощи направленного воздействия на гены можно исследовать почти все аспекты физиологии млекопитающих. "В общем, направленное воздействие на гены у мышей смогло охватить все сферы медико-биологических исследований. В течение многих лет в будущем влияние на понимание функций генов и польза всему человечеству будет лишь увеличиваться", - говорится в заключении отборочной комиссии Нобелевской премии.