Начать точечно редактировать геном человека планируют уже в 2017 году

Об этом пишет MIT Technology Review.

Цель испытаний – вылечить с помощью технологии CRISPR/CAS9 детское генетическое заболевание, называемое амаврозом Лебера, при котором в сетчатке глаза постепенно отмирают светочувствительные клетки: из-за дефектного гена новорожденный ребенок сначала видит лишь цветные пятна вместо предметов, а потом развитие заболевания приводит к полной слепоте.

Напомним, механизм редактирования генома CRISPR «позаимствован» у бактерий, которые пользуются им при защите от вирусов. С его помощью можно «переписывать» дефектную ДНК, заменяя поврежденные участки генов на здоровые. Ранее технология, основанная на этом биологическом механизме, тестировалась только на животных, не считая противоречивого эксперимента китайских ученых на человеческих эмбрионах.

В ходе предстоящих клинических испытаний специалисты Editas введут в сетчатку больных амаврозом Лебера пациентов вирусы с необходимой для производства нужных веществ ДНК, которая найдет дефектный ген CEP290 и поможет удалить из него около тысячи нуклеотидов, после чего он должен начать функционировать как здоровый.

По теме: Кто инвестирует в биотехнологии и биомедицину?

Специалисты компании, впрочем, замечают, что перед клиническими испытаниями на людях требуется провести еще ряд тестов на животных. Также ученые пока что не знают, насколько хорошо такой вид генной терапии будет работать в сетчатке, и будут ли у нее какие-либо побочные эффекты.

Целью Editas Medicine в целом является лечение различных наследственных заболеваний как у детей, так и у взрослых. Амавроз Лебера был выбран для испытаний потому, что ответственный за болезнь ген хорошо известен, и врачам достаточно легко проникнуть в сетчатку глаза.

Отмечается, что в потенциале технология CRISPR/Cas9, изобретенная в 2013 году, может вылечить несколько тысяч генетических болезней, включая на данный момент неизлечимые – например, болезнь Хантингтона и муковисцидоз.

В этом же направлении работают стартапы Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics, которых можно назвать конкурентами Editas.

Editas Medicine была основана в 2013 году. С момента своего основания стартап привлек $160 млн, что позволило компании работать сразу по нескольким направлениям исследований. В начале августа 2015 года компания собрала раунд на $120 млн; лид-инвестором тогда стала молодая компания bng0, которую финансирует лично Билл Гейтс.