Исследователи впервые доказали эффективность редактирования генов для восстановления зрения

Несколько участников исследования сообщили, что воодушевлены результатами лечения. Конечно, их зрение все еще не идеально, но теперь они могут спокойно передвигаться без посторонней помощи и находить более мелкие предметы.

Один из пациентов, Майкл Калберер, теперь способен видеть цвета впервые за долгие годы. Он поделился историей о том, как отправился с подругой на ужин и был удивлен, увидев розовый оттенок на небе. «Это был удивительный момент», — сообщил он.

А Карлин Найт стала отчетливее видеть цвета окружающего мира, и теперь она спокойно передвигается по офису. «Раньше я натыкалась на перегородки и пугала людей, которые сидели там, — рассказала она. — Теперь я не пугаю людей, а на моем теле гораздо меньше синяков». Чтобы отпраздновать способность видеть свой любимый цвет, Найт даже покрасила волосы в зеленый.

Большинство тестируемых методов генной терапии оказывают менее прямое воздействие. Исследователи извлекают клетки из организма добровольца, лечат их, а затем вводят их обратно. Однако это не подходит для сетчатки глаза, поэтому пациентов лечат с помощью глазных инъекций. И метод, похоже, работает.

На международном симпозиуме International Symposium on Retinal Degeneration исследователи объявили, что большая часть их пациентов с тяжелой формой амаврозы Лебера смогли значительно улучшить зрение.

«Мы очень рады видеть первые признаки эффективности редактирования генов, — рассказал офтальмолог Гарвардской медицинской школы Эрик Пирс, который участвовал в эксперименте. — Это первое свидетельство того, что редактирование генов работает в организме и в данном случае улучшает зрительные функции».

Источник.