Исследователи соединили методы генной терапии и фототехнологии для частичного восстановления зрения слепого

Оптогенетика объединяет оптику и генетику, позволяя контролировать отдельные нейроны с помощью видимого света. Светочувствительные молекулы сначала вводятся в клетки мозга, а затем активируются импульсами света от волоконно-оптических нитей. Молекула преобразует свет в электрический импульс, который вызывает возбуждение прикрепленного к ней нейрона. Это позволяет исследователям активировать определенные нейроны по требованию и потенциально влиять на поведение и реакции субъекта.

Методологию оптогенетики использовали в неврологии на протяжении десятилетий для изучения функций центральной нервной системы. В последние годы оптогенетика была перепрофилирована в терапевтический метод, помогающий лечить — и потенциально обращать вспять — наследственную слепоту.

Команда Университета Базеля, Медицинского центра Университета Питтсбурга UPMC и стартапа GenSight Biologics взяла основные теории, лежащие в основе оптогенетики, и применила их к сетчатке пациента в рамках исследования. Команда использовала технологию, разработанную GenSight Biologics — двухкомпонентный подход, в котором используются как биологические, так и технологические компоненты. Результаты исследования опубликованы в Nature.

В эксперименте участвовал 58-летний мужчина, страдающий пигментным ретинитом в течение последних четырех десятилетий. Это наследственное заболевание глаз, которое вызывает сильное ухудшение зрения и часто слепоту.

Группа исследователей использовала ген, выделенный из светочувствительных видов зеленых водорослей, и ввела его в один глаз пациента. «Эти белки особенные, — сказал Engadget доктор Хосе-Ален Сахель, заслуженный профессор и глава кафедры офтальмологии Медицинской школы Университета Питтсбурга, соучредитель Gensight Biologics и один из ведущих исследователей проекта. — Они были обнаружены в конце 90-х — начале 2000-х годов. Эти белки существуют в водорослях, улавливая свет и запуская электрический ответ, который позволяет водорослям двигаться навстречу свету или отступать от него — и это единственный белок, поэтому реакция очень быстрая».

Несколько месяцев ушло на стабилизацию внутри клеток. После этого ганглиозные клетки — нервные клетки сетчатки глаза — смогли обнаруживать свет и переносить последующий электрический заряд вниз к зрительному нерву.

Компания Gensight разработала устройство, которое собирает данные изображения со встроенной камеры и направляет свет высокой интенсивности непосредственно в глаза пациента. «Мы разработали биоинспирированную камеру, которая работает с каждым пикселем, обнаруживая любое изменение светочувствительности, — пояснил Сахель. — Эти камеры могут обнаруживать очень низкие уровни изменений, могут работать при низких и высоких уровнях освещения. Мы работаем попиксельно и обрабатываем изображение в реальном времени».

Пациент начал тренировку на гарнитуре через пять месяцев после инъекции. Через семь месяцев его зрительное восприятие заметно улучшилось. Используя устройство, пациент правильно располагал и прикасался к большой записной книжке и меньшему пеналу, которые лежали на столе перед ним. Он также мог подсчитать количество стаканов, поставленных на стол. Без устройства пациент не мог успешно справляться с этими задачами.

Показания электроэнцефалографии, полученные во время испытаний, также показали повышенную активность зрительной коры головного мозга пациента. Это свидетельствует о том, что мозг человек на самом деле «видел» то, на что он смотрит. Пациент даже сообщил, что может различать белые полосы пешеходного перехода при тестировании гарнитуры вне лаборатории.

«Многие не думали, что это сработает на людях, — сказал Сахель. — Многие ведущие ученые в области оптогенетики думали, что метод будет отличным инструментом для понимания того, как работают мозг и нейронные связи, но они не думали, что это сработает с пациентами... Это действительно важная веха — она говорит, что мы на правильном пути».

Фото: IOB Basel Switzerland