Эффективность редактирования генома по CRISPR/Cas9 увеличили в 5 раз

Напомним, методика CRISPR была позаимствована учеными у бактерий, которые используют механизм направленного редактирования своего генома для избавления от вирусной ДНК. Потенциально этот метод можно использовать для излечения человека от любых наследственных болезней, а также неизлечимых на данный момент вирусных заболеваний вроде ВИЧ.

Работает это так: направляющая РНК доставляет белок Cas к нужному участку ДНК с интересующим геном, а белок затем разрезает этот небольшой участок. Собственные механизмы ДНК затем восстанавливают повреждения, но могут сделать это с ошибкой – если все прошло успешно, то восстановленная ДНК уже не будет обладать «вырезанным» геном.

Группа исследователей из Калифорнийского университета в Беркли обнаружила способ, который позволяет в 5 раз увеличить эффективность разрезания нужного участка ДНК и «отключения» генов в большинстве типов человеческих клеток с помощью наиболее популярной разновидности CRISPR – с белком-ферментом Сas9, CRISPR/Cas9.

По словам ученых, вместе с молекулой CRISPR/Cas9 к нужному участку ДНК, где находится интересующий ген, нужно направить короткие фрагменты ДНК (олигонуклеотиды), которые не подходят к человеческому геному. Эксперименты показали, что олигонуклеотиды мешают «ремонту» ДНК после вмешательства CRISPR-системы, позволяя изменениям закрепиться.

Внедрение олигонуклеотидов в CRISPR/Cas9 позволило увеличить эффективность редактирования от 2,5 до 5 раз, причем во всех проведенных экспериментах, заявляют авторы исследования.

На данный момент, впрочем, неизвестно, может ли этот метод применяться в целях лечения пациентов с помощью CRISPR/Cas9. Статья ученых с подробным описанием исследования будет опубликована в течение дня в Nature Communications.

Напомним, первые в истории эксперименты по использованию CRISPR/Cas9 на людях будут проведены уже в этом августе группой китайских ученых. Во многих странах редактирование генома человека до сих пор запрещено. В феврале 2016 года Великобритания стала первой западной страной, где разрешили редактировать геном человеческих эмбрионов.